UCLA

Экспериментальная форма генной терапии, разработанная группой исследователей из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе и больницы Грейт-Ормонд-Стрит в Лондоне, успешно вылечила 48 из 50 детей, рожденных с редким и смертельным наследственным заболеванием, которое лишает их иммунной системы.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит из-за дефицита аденозиндезаминазы, или ADA-SCID, вызван мутациями в гене ADA, который создает фермент аденозиндезаминазу, необходимый для функционирования иммунной системы.

Для детей с этим заболеванием даже повседневные занятия, такие как посещение школы или игры с друзьями, могут привести к опасным, опасным для жизни инфекциям. При отсутствии лечения ADA-SCID может быть смертельным в течение первых двух лет жизни.

Метод исследуемой генной терапии включает в себя сначала сбор некоторых кроветворных стволовых клеток ребенка, которые могут создавать все типы крови и иммунных клеток.

Затем, используя подход, разработанный исследовательской группой, новая копия гена ADA доставляется в стволовые клетки с помощью модифицированного лентивируса или «вирусного вектора». Затем исправленные клетки возвращаются в организм ребенка, где они предназначены для непрерывного производства здоровых иммунных клеток, способных бороться с инфекцией.

ЧИТАТЬ: Цель многочисленных пересадок органов приближается к реальности, поскольку ученые выращивают крошечные рабочие печени из клеток кожи

В исследовании опубликовано в Медицинский журнал Новой Англии, со-ведущие авторы доктор Дональд Кон из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе и доктор Клэр Бут из больницы Грейт-Ормонд-стрит, или GOSH, сообщают о двух- и трехлетних результатах для детей, получавших экспериментальную лентивирусную генную терапию в ходе клинических испытаний в период с 2012 по 2017 год.

«Между всеми тремя клиническими испытаниями прошли лечение 50 пациентов, и общие результаты были очень обнадеживающими», – сказал Кон, выдающийся профессор микробиологии, иммунологии и молекулярной генетики Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе. «Все пациенты живы и здоровы, и более чем у 95% из них терапия, похоже, устранила их основные проблемы с иммунной системой».

Среди пациентов не было зарегистрировано никаких осложнений или событий, ограничивающих лечение. Большинство побочных эффектов были легкими или умеренными и считались связанными с обычными процедурами, выполняемыми при подготовке к экспериментальному лечению генной терапией, или с эффектами восстановления иммунной системы.

«Лечение было успешным во всех, кроме двух из 50 случаев, и оба этих ребенка смогли вернуться к текущим стандартам терапии и лечения, причем одному из них в конечном итоге была сделана трансплантация костного мозга», – сказал Кон, который работал разработать генные методы лечения ADA-SCID и других заболеваний крови в течение 35 лет.

Исследовательская генная терапия – одноразовая процедура, которая, по словам исследователей, может дать результаты на всю жизнь, – является долгожданным потенциальным новым вариантом лечения для детей с ADA-SCID, которые в противном случае должны подвергаться один или два раза в неделю инъекции фермента ADA до тех пор, пока можно найти подходящего донора костного мозга, обычно близкого родственника.

БОЛЕЕ: Ученые из Йельского университета успешно восстанавливают поврежденный спинной мозг, используя собственные стволовые клетки пациентов

Если донор недоступен, пациентам требуются пожизненные инъекции, а также антибиотики, противогрибковые препараты и ежемесячные инфузии иммуноглобулина, который содержит антитела, борющиеся с инфекцией. Эти методы лечения дороги и поэтому недоступны для пациентов во многих странах.

«В случае одобрения в будущем это лечение может быть стандартным для ADA-SCID и, возможно, многих других генетических состояний, устраняя необходимость в поиске подходящего донора для трансплантации костного мозга и токсические побочные эффекты, часто связанные с этим лечением», – сказал Бут, консультант GOSH по детской иммунологии и генной терапии.

Источник: UCLA

ПОДЕЛИТЬСЯ этим многообещающим исследованием с друзьями…




#Новая #надежда #для #детей #рожденных #без #иммунной #системы #поскольку #прорыв #генной #терапии #выглядит #как #лекарство

Source link